W 2023 r. Komisja Europejska zaproponowała zmiany w prawie farmaceutycznym. Jednym z ich głównych celów jest zagwarantowanie wysokiego poziomu zdrowia publicznego poprzez zapewnienie jakości, bezpieczeństwa i skuteczności produktów leczniczych przeznaczonych dla unijnych pacjentów. W szczególności chodzi o terminowy i sprawiedliwy dostęp do bezpiecznych, skutecznych i przystępnych cenowo leków przy jednoczesnym stworzeniu atrakcyjnego, sprzyjającego innowacjom i konkurencyjności środowiska dla badań, opracowywania i produkcji leków na terenie Europy.
Sprawdzamy, na jakie zmiany powinna przygotować się branża farmaceutyczna.
Rewolucje i ewolucje w przepisach regulujących rynek farmaceutyczny
Na początek małe zastrzeżenie. Proponowane zmiany są kompleksowe, ale skoncentrowane jedynie na powyższych konkretnych celach. Nie obejmują zatem przepisów dotyczących reklamy, sfałszowanych produktów leczniczych oraz leków homeopatycznych i tradycyjnych roślinnych.
Co zrozumiałe, w przestrzeni publicznej najczęściej mówi się o tych propozycjach, które wywołują największe spory, czy wątpliwości.
Należą do nich, m.in.:
- Skrócenie okresów ochronnych (wyłączność danych i wyłączność rynkowa) dla leków innowacyjnych
- Możliwość korzystania przez innowacyjne firmy farmaceutyczne z dłuższej ochrony prawnej, ale pod warunkiem prowadzenia przez nie badań nad nowymi lekami na terenie Europy
Warto jednak pochylić się nad innymi, może mniej kontrowersyjnymi propozycjami, które są równie ciekawe i w pewnym sensie całkiem nowatorskie.
W uzasadnieniu do aktów prawnych związanych z reformą prawa farmaceutycznego pojawia się bowiem jedno z kluczowych dla niej sformułowań w kontekście niewystarczającego dostępu pacjentów do innowacyjnych i obiecujących terapii, które „nie zawsze trafiają do pacjenta, a poziom dostępu pacjentów w Unii Europejskiej do tych produktów jest zróżnicowany” oraz niewykorzystania „w pełni rozwoju naukowego i technologicznego oraz cyfryzacji”.
Chodzi o niezaspokojone potrzeby zdrowotne.
Niezaspokojone potrzeby zdrowotne pacjentów unijnych podstawą kształtowania nowych przepisów
Jedną z proponowanych zmian, która miałaby umożliwić lepsze wykorzystanie potencjału naukowego oraz poprawić dostęp pacjentów do innowacyjnych i obiecujących terapii, a tym samym lepiej odpowiedzieć na ich potrzeby zdrowotne, jest możliwość przedłożenia istotnych nieklinicznych lub klinicznych dowodów dotyczących nowego wskazania terapeutycznego odnoszącego się niezaspokojonej potrzeby zdrowotnej pacjentów.
Składać je, do Europejskiej Agencji Leków lub właściwego organu państwa członkowskiego, będzie mógł podmiot nieprowadzący działalności gospodarczej (nienastawiony na zysk), czyli niezwiązany z właścicielem pozwolenia na dopuszczenie do obrotu (podmiotem odpowiedzialnym).
W kolejnym kroku Agencja, na wniosek Państwa członkowskiego, Komisji Europejskiej lub z własnej inicjatywy i na podstawie wszystkich dostępnych dowodów, będzie naukowo oceniała stosunek korzyści do ryzyka stosowania tego produktu w nowym wskazaniu terapeutycznym.
Jeśli jej opinia będzie pozytywna, właściciele pozwoleń na dopuszczenie do obrotu wszystkich produktów leczniczych, zawierających substancję czynną, której ona dotyczy, będą zobligowani do złożenia wniosku o uzupełnienie informacji o swoich produktach (takich jak Charakterystyka Produktu Leczniczego, Ulotka dla Pacjenta) o nowe wskazanie terapeutyczne.
Istotą tego rozwiązania jest:
- Możliwość niezależnego prowadzenia badań przez podmioty inne niż właściciele pozwoleń na dopuszczenie do obrotu
- Brak okresu ochrony prawnej dla nowego wskazania terapeutycznego (wyłączność danych)
- Zastosowanie jedynie do wydanych już pozwoleń, a nie do procesów rejestracyjnych zmierzających do ich pierwszego uzyskania
Wpływ zmian na sytuację pacjentów
„Niezaspokojone potrzeby zdrowotne” zostały zdefiniowane w art. 83 ust. 1 zmienionej Dyrektywy 2001/83.
Zgodnie z jego brzmieniem, za produkt leczniczy odpowiadający na niezaspokojoną potrzebę zdrowotną, uznaje się ten, którego co najmniej jedno ze wskazań terapeutycznych dotyczy choroby stanowiącej zagrożenie życia lub poważnie wyniszczającej organizm i spełnione są dodatkowo następujące warunki:
- W Unii Europejskiej dla danej choroby nie jest dopuszczony do obrotu żaden produkt leczniczy lub, mimo że w Unii Europejskiej są dopuszczone do obrotu produkty lecznicze dla danej choroby, utrzymuje się wysoka zachorowalność na tę chorobę lub spowodowana nią śmiertelność oraz
- Stosowanie produktu leczniczego skutkuje znacznym zmniejszeniem zachorowalności na daną chorobę lub śmiertelności z jej powodu w odnośnej populacji pacjentów
Zaproponowane rozwiązanie wydaje się bardzo korzystne z punktu widzenia pacjentów.
Istotną rolę odegra jednak spełnienie dwóch przesłanek:
- Definicji podmiotu nieprowadzącego działalności gospodarczej (nienastawionego na zysk) przedstawiającego wyniki badań dla nowego wskazania
- Udokumentowanie, że owo wskazanie stanowi zaspokojenie niezaspokojonej potrzeby zdrowotnej
Dopiero w praktyce okaże się, czy będzie to przepis dający realną poprawę dostępu do nowych terapii czy pozostanie to jedynie teoretyczna możliwość.
Masz pytania? Skontaktuj się z nami